Tiede

Lääke & tiedeYksilöidyn lääketieteen ongelma

5.5.2023Eero Raittio

Yksilöity tai yksilöllistetty lääketiede luo edellytyksiä vaikuttavammalle hoidolle. Yksilöllistetty lääketiede edistää yksilön terveyttä ja hyvinvointia hyödyntämällä tutkimusta, uusia teknologioita ja entistä laajempia tietovarantoja, määrittelee sosiaali- ja terveysministeriö (stm.fi/yksilollistetty-laaketiede). Samanlaista liikehdintää on myös hammaslääketieteessä, taisipa aihe olla käsittelyssä Apollonia Symposiumissakin muutama vuosi sitten.

Tavoitteena yksilöidyssä (hammas)-lää­ketieteessä on antaa yksilön ominaispiirteet huomioiden hänelle parasta mahdollista yksilöllistä hoitoa, joka minimoi haitat ja maksimoi hyödyt. Helpommin sanottu kuin tehty. Joku voisi sanoa, että puhuminen yksilöllisestä tai yksilöidystä johtaa kuitenkin useimmiten harhaan. Miksi?

Kuvittele kaksi maailmaa, täysin identtisiä, paitsi toisessa sinua hoidettiin lääkkeellä X ja toisessa sinua hoidettiin lumelääkkeellä. Hoidon vaikutus on kahdessa maailmassa havaittu ero tulosten välillä. Yksinkertaista, mutta ikävä kyllä, et voi saada tietoa kuin toisesta näistä maailmoista kerrallaan, koska toista niistä ”ei tapahtunut”.

Satunnaistetut kokeet, jotka ovat lääketieteessä yleisesti hyväksytty tapa mitata hoidon vaikuttavuutta, mittaavat hoidon keskimääräistä vaikutusta tutkimuspopulaatiossa. Keskimääräinen vaikutus on kuitenkin selvästi eri asia kuin yksilöllinen hoidon vaikutus. Joku hyötyy hoidosta enemmän kuin joku toinen, siksihän yksilöityä (hammas)lääketiedettä edistetään!

Voimme kuitenkin yrittää rajata satunnaistetun kokeen tutkimuspopulaation vastaamaan paremmin sinua. Rajaamme tutkimuspopulaatiota siis esimerkiksi vastaamaan sukupuoltasi, ikääsi, tulojasi, asuinpaikkaasi, sairauksiasi, geenejäsi ja niin edelleen. Koska olet todennäkoisesti ainutlaatuinen yksilö, osoittaudut harmiksesi lopulta ryhmäsi ainoaksi edustajaksi, kun mennään tarpeeksi pitkälle ryhmittelyssä. Olemme siis taas jumissa kahden maailman ongelmassa.

Toivo ei ole menetetty, mutta tarvitaan satunnaistettuja kokeita, joissa kutakin hoitoa annetaan potilaalle useammin kuin kerran (esim. annetaan lääkettä ja lumelääkettä vuoron perään neljässä eri jaksossa). Tällaisia ovat esimerkiksi jaksoittain toistettu vaihtovuorokoe ja ns. N-of-1-koe, johon innokkaat voivat itsenäisesti perehtyä. Tosin nämä soveltuvat hyvin vain kroonisten sairauksien (esim. kiputilat) hoitoon ja sellaisiin hoitoihin, jotka eivät ole irreversiibelejä (esim. hampaan voi poistaa vain kerran). Vain tällaisilla asetelmilla on mahdollista erottaa hoidon vaikutuksen yksilöllinen vaihtelu, mutta tulokset tietenkin pätevät vain kokeeseen osallistuneisiin.

Usein voitaiisin siis puhua ositetusta (stratified) lääketieteestä; määrättyjä pieniä tai suuria potilasryhmiä hoidetaan eri tavoilla parhaan mahdollisen hoitotulosten tuottamiseksi. Tosin ei tarvittane koetta sen toteamiseksi, että puhumalla ositetusta (hammas)lääketieteestä rahoitusta ja hypetystä on vaikeampi saada.

Eero Raittio
HLT, EHL

 

Lähteet:
Darren D. We all have secret futures. https://statsepi.substack.com/p/we-all-have-secret-futures
Senn, S. Mastering variation: variance components and personalised medicine. Stat Med 2016, 35: 966–977. doi: 10.1002/sim.6739.

Lue myös
Etsitkö näitä?